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    作者:Ravi Savarirayan 來源:NEJM 發布時間:2019/6/25 10:29:08
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    新藥物有望讓侏儒癥患兒長高

     

    澳大利亞默多克兒童研究所領導的一項國際臨床試驗顯示,一種有助調節骨骼發育的藥物可顯著提高軟骨發育不全患病兒童的生長速度,有望讓他們長得更高。

    軟骨發育不全是最常見的一種侏儒癥類型,由基因突變引起,患者身材矮小且骨骼生長不成比例,常伴有脊髓受壓、脊柱彎曲、弓形腿等并發癥。

    研究人員介紹,軟骨發育不全由一種阻止生長的信號過度活躍引發,而藥物Vosoritide可抑制這種信號,促進骨骼發育恢復正常。為進一步了解這種藥物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人員選取35名5歲至14歲的患兒,開展了臨床試驗。

    在總時長超過4年的試驗中,患兒被分成若干組,在第一年中每天接受皮下注射治療,但藥物用量有所不同。

    結果顯示,受試者平均生長速度提高了50%,其中接受特定劑量藥物注射的患兒生長速度最快,且在停藥后仍可持續數年。所有受試者均出現不良反應。但按照研究人員的說法,藥物不良反應大多比較“溫和”。

    上述研究成果已發表在新一期美國《新英格蘭醫學雜志》上。研究人員說,希望這一研究有助改善軟骨發育不全患兒的健康狀況,增加他們的身高。目前規模更大的臨床試驗已經展開。(來源:新華社 郭陽)

    相關論文信息:DOI: 10.1056/NEJMoa1813446

     
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